ГоловнаНаукаВсі новини розділу
 

Учені подолали розумову відсталість мишей

Корреспондент.net, 28 червня 2007, 16:44
0
5

Ученим Массачусетського технологічного інституту вперше у світі вдалося вилікувати розумову відсталість, спричинену поширеним генетичним захворюванням. За допомогою генної терапії дослідники домоглися відновлення структури клітин мозку, а також нормалізації поведінки в мишей, що страждають на синдром Мартіна-Белл (синдром ламкої Х-хромосоми).

Синдром Мартіна-Белл - це спадкоємне захворювання, зумовлене мутацією гена FMR1 у "статеву" Х-хромосому. Хвороба проявляється в дітей через відставання у розумовому і мовному розвитку, порушення концентрації уваги з гіперактивністю, мінливістю настрою, симптомами аутизма, емоційними і поведінковими проблемами тощо. Хворі мають характерну зовнішність: незвичайно високе чоло, непропорційні риси обличчя, відстовбурчені і збільшені вушні раковини. Синдром Мартіна-Белл розвивається в одного з 4000 хлопчиків і однієї з 6000 дівчаток.

При синдромі Мартіна-Белл уражаються дендрити - відростки нервових клітин, що беруть участь у формуванні синапсів (з’єднань між нервовими клітинами). У хворих спостерігається збільшення числа дендритів, їхня поведінка і худоба, що призводить до порушення передачі електричного сигналу між нейронами головного мозку.

"Вважається, що ці зміни є основною причиною поведінкових порушень у пацієнтів", - повідомив керівник дослідження Сусуму Тонегава.

У ході експериментів на здорових мишах дослідники виявили цікаву особливість. З’ясувалося, що блокада ферменту за назвою PAK (P21-активована кіназа) у головному мозку здорових мишей, спричиняє ефект, прямо протилежний тому, що спостерігається при синдромі Мартіна-Белл: зменшенню числа дендритів, їх скороченню і стовщенню.

Учені вивели лінію мишей, що несуть одночасно ген синдрому Мартіна Белл і дефектний варіант гена PAK. Останній викликав порушення синтезу ферменту, що проявляється через місяць після народження мишенят.

У піддослідних мишей незабаром після появи на світ вирізнялися характерні ознаки синдрому Мартіна-Белл: гіперактивність, безцільні і повторювані рухи. Через місяць, тобто в період, коли відбувалося блокування ферменту PAK, усі симптоми захворювання в мишей зникали, або істотно зменшувалися. Дослідження мозку тварин засвідчило нормалізацію будівлі і числа дендритів нервових клітин, а також відновлення нормальної передачі електричного сигналу між клітинами мозку.

Коментуючи результати експерименту, Тонегава особливо наголосив, що "лікування" мишей почалося лише через кілька тижнів після появи перших ознак захворювання. "Це свідчить про те, що майбутня терапія може бути ефективною навіть якщо симптоми уже виникли", - повідомив він.

Застосовувати генетичну терапію для лікування дітей із синдромом Мартін-Белла зовсім не обов’язково. Ліки можна створити на основі одного з відомих зараз з’єднань, що блокують дію ферменту PAK, резюмував Тонегава.

За матеріалами Lenta.ru

Якщо ви помітили помилку, виділіть необхідний текст і натисніть Ctrl + Enter, щоб повідомити про це редакцію.
powered by lun.ua

ЧИТАЙТЕ ТАКОЖ

Loading...

Корреспондент.net в соцмережах