У США вперше схвалений вид генної терапії для боротьби з раком

Вартість курсу лікування - 475 тисяч доларів.

Управління з контролю якості харчових продуктів і лікарських препаратів США (FDA) схвалило новий курс лікування раку, при якому використовуються генетично модифіковані клітини крові самого пацієнта. Вони активізують імунну систему пацієнта для того, щоб та активно знищувала ракові клітини.

Представники FDA назвали це історичним моментом і додали, що медицина виходить на новий рівень.

Вартість курсу лікування, що надається компанією Novartis, - 475 тисяч доларів. Після проходження курсу приблизно 83% пацієнтів вилікувалися від однієї з форм раку крові.

Ці "живі ліки" виробляються індивідуально для кожного пацієнта - на відміну від традиційних методів лікування на кшталт хірургії або хіміотерапії.

Технологія називається CAR-T і виготовляється за допомогою вилучення клітин імунної системи з крові пацієнта.

Потім ці клітини - T-лімфоцити - генетично перепрограмують на те, щоб вони знаходили і знищували ракові клітини. Після чого модифіковані лімфоцити повертають в тіло пацієнта, де їхня кількість збільшується щоразу, коли вони зіштовхуються з раковими клітинами.

Препарат під назвою Кімрайа діє проти гострого лімфобластного лейкозу. Більшості пацієнтів стає ліпше після стандартних методів лікування. Кімрайа буде застосовуватися, якщо вони не дадуть результату.

Доктор Стефан Грапп, який першим застосував терапію CAR-T в Дитячій лікарні Філадельфії, називає це важливим відкриттям.

"Такого ми ще не бачили", - говорить він.

Перший пацієнт, на якому випробували метод, був на волосині від смерті, але зараз вже п'ять років як здоровий. З 63 пацієнтів, які пройшли курс CAR-T, 83% досягли стадії повної ремісії протягом трьох місяців. Вчені поки збирають дані про довгостроковий вплив нової терапії. Також наголошується, що потенціал технології CAR-T виходить за рамки лікування лише одного виду раку.

Однак у лікування є і ризики. Один з можливих побічних ефектів - смертельно небезпечний синдром викиду цитокінів, який може розвинутися внаслідок швидкого поширення в тілі клітин CAR-T. Цей процес можна контролювати за допомогою ліків.

Як повідомляв Кореспондент.net, раніше технологія редагування генів врятувала двох дітей, які страждали від агресивної форми лейкемії. Діти віком 16 та 18 місяців пройшли лікування, що об'єднало терапію, засновану на химерних антигенних рецепторах, і технологію редагування генома. Також немовлята пройшли хіміотерапію і пересадку стовбурових клітин.

Джерело: Російська служба Бі-бі-сі