Текст: Людмила Троценко,
24 листопада 2022, 16:00
Фото: pixabay.com
У США схвалили найдорожчі ліки у світі
Препарат пройшов два дослідження ефективності та безпеки. Аналіз підтвердив його ефективність.
Федеральне управління з лікарських засобів США (FDA) схвалило новий препарат для лікування рідкісного генетичного захворювання згортання крові, вартістю 3,5 млн доларів за одну дозу. Так він став найдорожчими ліками у світі, повідомляє
Science Alert.
Нові ліки називають Hemgenix. Це генна терапія для лікування гемофілії В – рідкісного генетичного захворювання, що викликає зниження згортання крові. Симптом захворювання – спонтанні та повторні кровотечі, які вкрай складно зупинити.
Hemgenix - це одноразовий внутрішньовенний препарат, що вводиться в разовій дозі і, по суті, становить лише невелику частину вартості лікування, яке існує сьогодні. Продукт переноситься в організм пацієнта за допомогою вектора на основі вірусу, який був спеціально розроблений для доставки ДНК до клітин-мішеней у печінці. Після цього інформація реплікується клітинами та поширює інструкції для білка зсідання крові (фактор IX).