Повноцінні клінічні випробування цього методу розпочнуться у 2016 році.
Медикам вперше вдалося врятувати невиліковно хвору на лейкемію людину за допомогою генетично модифікованих клітин, повідомляє New Scientist.
У тримісячної Лейли виявили гострий лімфобластний лейкоз - злоякісне захворювання, при якому ракові стовбурові клітини кісткового мозку викидають в кров незрілі лімфоїдні клітини у величезних кількостях.
Стандартне лікування хіміотерапією і пересадкою кісткового мозку не дало позитивних результатів. Тоді медики звернулися до Васіма Касіма з Лондонського університетського коледжу, який розробляє генетичні методи боротьби з раком.
Продукти, що викликають рак
Терапія полягає в тому, щоб брати імунні клітини з організму пацієнта, генетично модифікувати їх для боротьби з раковими клітинами і повертати назад.
Інколи туди додають ген рецептора CAR19, який змушує цитотоксичні Т-лімфоцити (Т-клітини) шукати і вбивати клітини з білком CD19 на поверхні, який і викликає гострий лімфобластний лейкоз.
Через те, що Лейла маленька за віком і загалом слабка, Касіму довелося взяти матеріал в іншого - здорового - донора і модифікувати так, щоб можна було лікувати й інших пацієнтів.
Лейлу вилікували від раку крові
Щоб ці клітини не сприйняли всі клітини в організмі реципієнта як чужорідні і не напали на них, знадобилося генне редагування за допомогою "молекулярних ножиць" - білків TALEN.
Касім вирізав два гени: один, відповідальний за рецептор, що розпізнає клітини реципієнта як чужі, і ще один ген, відсутність якого зробило донорські Т-клітини невидимими для антитіл, які Лейла приймала як препарат, що пригнічував її імунну систему.
Вітамін С здатний знищувати ракові клітини - учені
На той момент модифіковані Т-клітини UCART19 пройшли випробування тільки на мишах, але оскільки дівчинка помирала, її батьки вирішили ризикнути.
Незважаючи на ймовірність неправильного спрацювання молекулярних ножиць (часом вони вирізують не ті гени і донорські клітини самі перетворюються на ракові), лікування пройшло успішно: Т-клітини змогли здолати лімфобласти.
Через три місяці Лейлі знову пересадили кістковий мозок: здорові імунні клітини розпізнали клітини UCART19 як чужорідні і знищили їх. Таким чином, зараз в організмі дівчинки не залишилося генетично модифікованих клітин.
Поки про повне вилікування Лейли говорить зарано, але вона жива і добре почувається. Повноцінні клінічні випробування UCART19 розпочнуться у 2016 році. Їх успішність доведе, що вдалий результат у випадку з лондонською дівчинкою був не випадковим.
Медики будуть боротися з раком "нано-гранатами"
Раніше американські учені розробили спеціальні імплантати, здатні притягувати до себе ракові клітини, що циркулюють в організмі.
Виявилося, що комбінація двох нових лікарських засобів зменшує розміри ракових пухлин у майже 60% пацієнтів з пізньою стадією розвитку меланоми.