Півстоліття тому, коли фармацевтична галузь переживала золоті часи, ми були розбещені неймовірною кількістю пігулок для зниження кров’яного тиску, контролю за вмістом цукру в крові і боротьби з інфекціями. Але сьогодні винахід нового медичного препарату і впровадження його на ринок коштує близько одного млрд доларів і може тривати 15 років.
Галузь постала перед вагомими викликами через зменшення асигнувань і серйозні наукові труднощі.
Науковці та громадські організації, які захищають права пацієнтів, стурбовані, що в нас може не виявитися ліків для лікування майбутніх хвороб.
Минулого року генеральний директор Всесвітньої організації охорони здоров’я Маргарет Чан попередила, що світ рухається до "пост-антибіотикової ери".
Вона застерегла, що проти багатьох звичайних інфекцій, можливо, не буде протидії і вони зможуть знову "неослабно вбивати" людей.
До головних проблем Чан зараховує дедалі більший опір людських організмів антибіотикам.
Крім того, в той час, як населення старішає, багато хто з нас зіткнеться з неврологічними хворобами на кшталт Альцгеймера чи Паркінсона, для протидії яким теж бракує медикаментів.
"Неефективна модель"
Однак стара модель винайдення нових медпрепаратів уже не працює так добре, як це було колись.
Так званий блокбастерний метод – коли виділяють значні кошти на перспективний медпрепарат, яким можна лікувати велику частину населення, а відтак відсоток грошей, зароблених ним, спрямувати на покриття затрат на інші досліди – більше не може втримати на плаву цілу фармацевтичну галузь.
Ця модель неефективна. Дев’ять з десяти проб у лабораторіях, які на початку виглядають перспективними, у підсумку приречені на невдачу.
Фармацевтичні компанії також перебувають під тиском часу, оскільки вичерпується термін патентів на деякі з найприбутковіших їхніх ліків.
Ведеться і нелегке протистояння виробників медпрепаратів з наукою. Дехто висловлює думку, що в найбільш успішні для галузі роки великі фармацевтичні компанії "зірвали всі ягідки" – хімічні формули, які було найлегше відкрити і перетворити на ліки.
Професор трансляційної медицини з Оксфордського університету Час Боунтра пояснює: "Ми недостатньо розуміємо природу захворювань людини чи природу дії наявних ліків. Візьміть, скажімо, парацетамол. Ми всі його вживаємо, але ми достеменно так і не знаємо, як він працює, на що спрямовується його дія. Відтак, якщо ми цього не знаємо, то як можемо винайти ще кращі, досконаліші формули?"
Проте, як додає професор Боунтра, пошук нових цілей – білків у організмі, які під впливом ліків можуть змінюватися і сприяти лікуванню хвороби - схожий на лотерею.
"В людському організмі понад 20 тисяч білків, і кожен з цих білків може наштовхнути на винахід нового медпрепарату. Це жахливо, але навіть у 2012-му році, ми не можемо з певністю заявити, що ось конкретно цей протеїн спрацює в цій групі хворих чи на цьому типі пацієнтів".
"Прозорість процесу"
Як і багато інших фахівців, які працюють над розробкою нових ліків, професор Боунтра вказує на ще одну перешкоду – дублювання досліджень.
"Ми не публікуємо дані про наші невдачі. А коли і публікуємо, то надто пізно. Внаслідок цього багато вчених та інших компаній і далі працюють у тому ж самому напрямку, викидаючи на вітер кошти, марнуючи таланти фахівців, а також наражаючи пацієнтів на вживання речовин, які можуть і не допомогти при хворобі", – каже Боунтра.
Однак професор Патрік Валланс, голова відділу фармацевтичних досліджень компанії GlaxoSmithKline, вважає, що в цілому галузь стає більш відкритою: "Ми вже зробили так, що говоримо про все публічно, як тільки-но препарати надходять до клінік. І ми публікуємо наші результати – ми робимо протоколи доступними для аналізу, щойно нам подають документи. Такі кроки сприяють більшій прозорості процесів".
GlaxoSmithKline оприлюднила дані про 13,5 тисяч хімічних структур, які потенційно можуть побороти малярію.
Професор Валланс каже, що компанія вдалося до таких дій через те, що малярія є складною проблемою для вирішення.
"Чому не дозволити всім поглянути на ці формули, і може в когось з’являться ідеї, кращі за наші, і вони зможуть якось по-іншому згрупувати їх або помітити якусь тенденцію, яку ми пропустили?" – додає він.
Але, запевняє професор Валланс, потрібно бути реалістом у цьому питанні: "Певне дублювання завжди матиме місце, бо йдеться про конкуренцію".
Команда професора Боунтра в Оксфорді також вирішила публікувати дані про всі успіхи та провали у дослідженнях.
Поступ
Пол Воркман, професор з Інституту досліджень раку, вказує на іншу серйозну проблему:
"На тлі фінансової кризи утворилось щось на зразок вакууму, який багато хто з нас описує як "долина смерті". Це прогалина між дослідженнями та винаходами, з одного боку, і потрібністю для пацієнтів та комерційним успіхом ліків – з іншого. Між ними утворився розрив через брак коштів та цілий ряд невдач".
Одним з рішень того, як заповнити цю прогалину, могло би бути фінансування з боку доброчинних організацій таких як, скажімо, Wellcome Trust.
Професор Воркман тим часом працює над створенням моделі, за якої б усі процеси, пов’язані з винаходом та розробкою медичних препаратів, відбувалися б злагоджено.
"Йдеться про шлях від розробки нової біологічної концепції, далі до розробки нових хімічних препаратів, які могли б відключати в організмі якісь певні функції або функцію окремих генів, і потім аж до медичних тестувань того чи іншого препарату", – каже він.
Воркман зазначає, що його Інститут не проходить увесь цей шлях самотужки, а підключає великі й малі компанії на пізніших стадіях.
Професор налаштований оптимістично щодо поступу науки і нових успіхів: "Наука веде нас у протилежний від блокбастерних ліків бік, до персоніфікованої медицини. Ви зможете визначити, який препарат підходить конкретному пацієнтові за набором його генів. Від цього виграє відносно мала кількість пацієнтів, але їхній виграш буде безсумнівним".
Що спільного у всіх цих нових моделях розробки препаратів? Це, як виглядає, співпраця – можливо, це відступ від традицій у галузі, стрижнем якої завжди вважалася конкуренція.
Однак, як наголошує професор Валланс, якщо на початкових стадіях розробки ліків проти складніших типів захворювань існує потреба тіснішої співпраці, на пізніших стадіях конкуренції не уникнути.
"Буде запекла конкуренція, щоб першим розробити найефективніші ліки, упевнитись, що вони працюють, і продемонструвати всім, що ваш медпрепарат – найліпший", – каже він.
Джерело: ВВС Україна